Godkännandet av medicinen Qalsody (toferesen) är en viktig milstolpe som visar att ALS är en sjukdom som går att behandla, vilket är avgörande för att läkemedelsindustrin ska investera mer i forskning och utveckling av nya behandlingar. Den aktuella varianten av sjukdomen berör mellan 2 och 6 procent av patienterna med ALS. Den förväntade tiden mellan diagnos och död kan vara så kort som 12 månader.
Medicinen har under en längre tid erbjudits i ett så kallat ”Early Access Program”, EAP, där läkemedelsföretaget Biogen via licens från Läkemedelsverket erbjudit patienter kostnadsfri behandling. Som en följd av EU-kommissionens godkännande har denna möjlighet nu stängts.
Svenska patienter har dock hindrats från att ingå i programmet. Skälet är i grunden att NT-Rådet (Nya Terapier) som väntar på en hälsoekonomisk analys från läkemedelsbolaget, har rekommenderat läkare att tills vidare avvakta med eventuell behandling.
Värdefull tid
Detta har orsakat en dominoeffekt där sjukhusledningar, kliniker och därmed läkare avstått från att anmäla patienter till EAP-programmet. Värdefull tid har gått till spillo och möjligheten till kostnadsfri behandling och utvärdering genom EAP finns inte längre. I sammanhanget är det intressant att länder som Tyskland, Belgien, Schweiz, Frankrike, Island och Estland valt att ansluta sina patienter.
EU-kommissionens godkännande är positivt, eftersom möjligheten att få behandling nu rimligen borde öka. Men för att Qalsody ska komma ut på marknaden måste läkemedelsbolaget och regionerna först komma överens om prissättning. Dessutom ska NT-rådet komma med en ny rekommendation baserad på en hälsoekonomisk analys. Här står vi nu och stampar medan tiden rinner i väg för de berörda patienterna.
Vi som undertecknar är inte beredda att acceptera att de här patienterna inte får möjlighet till en behandling som kan bromsa deras sjukdom
Patienterna befinner sig i olika stadier av sjukdomsförloppet, men flera vittnar om hur deras tillstånd dag för dag försämras i takt med att hoppet slocknar om att få tillgång till behandling innan det är för sent. Vi som undertecknar är inte beredda att acceptera att de här patienterna inte får möjlighet till en behandling som kan bromsa deras sjukdom.
När det fönster som gav möjlighet till kostnadsfri behandling nu har stängt, måste ett annat öppnas. Det är berörda myndigheter, inklusive NT-rådets ansvar att nu skyndsamt agera för en snabb process som resulterar i att alla ALS-patienter med SOD1-mutationer får snabb tillgång till Qalsody. Det finns ingen tid att förlora!
Lise Lidbäck, förbundsordförande Neuroförbundet
Maria Westerlund, förbundsordförande Riksförbundet Sällsynta diagnoser
Pontus Löfgren, generalsekreterare Ulla-Carin Lindquists stiftelse
Karin Karlström, Börje Salmings ALS-stiftelse
Kristoffer Gustafsson, patient med ALS SOD1
Fredrik Palmqvist, patient med ALS SOD1